Spitalul de Pediatrie caută furnizor pentru un medicament de 7,7 milioane de lei doza, necesar copiilor cu atrofie musculară spinală. E considerat „vârf de gamă al terapiilor personalizate”

Un medicament care se păstrează congelat la minus 60 de grade Celsius, se administrează o singură dată în viață și trebuie perfuzat în cel mult 8 ore după ce a fost extras în seringă urmează să fie cumpărat de Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu pentru copiii diagnosticați cu atrofie musculară spinală. Substanța activă a medicamentului se numește onasemnogen abeparvovec. Este vorba despre o terapie genică descrisă în documentația spitalului drept „vârf de gamă al terapiilor personalizate”, care înlocuiește gena defectă responsabilă de boală.

Spitalul a lansat o licitație în acest sens. Conform caietului de sarcini, valoarea estimată a acordului-cadru pe 2 ani pornește de la 7,7 milioane lei și poate ajunge la 30,8 milioane lei fără TVA, în funcție de numărul de pacienți. Ofertele pot fi depuse până pe 18 septembrie.

Astfel, un singur tratament, adică o singură trusă cu medicament pentru un singur copil, costă 7.710.962,39 lei fără TVA. Acordul-cadru pe care Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu vrea să îl încheie acoperă între una și patru astfel de truse pe parcursul a 2 ani, iar fiecare contract subsecvent poate cuprinde una sau două doze.

Instituția precizează că medicamentul este decontat de Casa Națională de Asigurări de Sănătate (CNAS) prin Programul Național de Sănătate Boli Rare, subprogramul dedicat atrofiei musculare spinale, iar comanda se face abia după ce apare un caz concret. „Comanda va fi inițiată de către autoritatea contractantă ulterior depistării unui caz, exclusiv după confirmarea diagnosticului și obținerea aprobării de finanțare din partea Casei Județene de Asigurări de Sănătate Sibiu”, se arată în caietul de sarcini.

Cum funcționează terapia și de ce contează viteza

Atrofia musculară spinală este o boală genetică rară care distruge progresiv neuronii motori. Medicamentul pe care spitalul vrea să îl achiziționeze acționează asupra cauzei bolii, nu asupra simptomelor, prin introducerea unei copii funcționale a genei SMN1 în celulele pacientului.

În documentația publicată de reprezentanții spitalului se insistă asupra urgenței. Eficiența maximă se observă dacă tratamentul este administrat cât mai devreme, de preferat înainte de apariția simptomelor clinice, iar întârzierea are consecințe directe. Evoluția bolii duce, potrivit spitalului, la agravarea deficitului motor și a calității vieții pacienților, „care vor necesita dispozitive medicale pentru a le asigura statusul respirator și nutrițional (ventilație, gastrostomă, sondă nasogastrică)”.

Spre deosebire de alte tratamente pentru aceeași boală, care se administrează repetat, acesta se dă o singură dată. Spitalul argumentează că administrarea într-o singură doză reduce povara tratamentului pentru pacienți și pentru îngrijitori.

O trusă construită pentru fiecare copil în parte

Medicamentul nu se livrează standardizat. Producătorul trebuie să configureze trusa în funcție de greutatea pacientului, pentru intervale cuprinse între 2,6 și 21 de kilograme, combinând flacoane de 5,5 și de 8,3 mililitri. Conform datelor transmise de Spitalul de Pediatrie, un copil de 3 kilograme primește o trusă cu două flacoane, în timp ce unul de 21 de kilograme are nevoie de 14 flacoane, iar volumul total al dozei crește de la 16,5 la 115,5 mililitri.

Condițiile de transport și de păstrare sunt la fel de stricte. „Medicamentul trebuie să fie păstrat și transportat congelat la minus 60 de grade Celsius sau sub această valoare. După decongelare, trebuie să fie păstrat la frigider (2-8 grade C) în ambalajul original, timp de maxim 14 zile. Flacoanele trebuie să fie decongelate înainte de utilizare (…) După decongelare, medicamentul trebuie să fie administrat cât mai curând posibil. După extragerea în seringă a volumului necesar pentru doză, acesta trebuie perfuzat în decurs de 8 ore, altfel se elimină”, scrie în caietul de sarcini.

Furnizorul este obligat să facă transportul cu mijloace proprii, autorizate, prevăzute cu instalație de răcire, direct la farmacia spitalului din strada Pompeiu Onofreiu, iar administrarea se face în Compartimentul Neurologie Pediatrică.

Caietul de sarcini prevede și o clauză prin care spitalul nu va fi obligat să plătească medicamentul „în situația în care, din motive medicale obiective, excluzând culpa medicală, tratamentul nu poate fi administrat în termen de 14 zile de la livrare”.

„În această situație, Autoritatea contractantă, reprezentată de echipa medicală responsabilă de tratarea pacientului și administrarea medicamentului, va constata incidența unui motiv medical, altul decât culpa medicală. Situațiile medicale care contraindică administrarea onasemnogen abeparvovec, în conformitate cu prevederile Rezumatului Caracteristicilor Produsului, în termen de 14 zile de la recepția produsului la farmacia spitalului, vor fi argumentate și documentate de echipa medicală responsabilă.

Pe baza documentelor justificative întocmite, Autoritatea contractantă va solicita Furnizorului stornarea facturii emise pentru plata prețului produselor. Furnizorul va investiga la rândul său, solicitarea Autorității contractante, urmând ca în termen de 30 de zile de la răspunsul favorabil să procedeze la exonerarea Autorității contractante de obligația plății prețului prin emiterea unei facturi storno”, este explicația din documentația publicată în anunțul de lansare a licitației.

Programul Național de Tratament pentru Boli Rare se derulează la Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu, unitate aflată în subordinea Consiliului local Sibiu, care asigură asistența medicală pentru pacienții cu vârste între 0 și 18 ani din județ și din județele limitrofe. Pacienții cu atrofie musculară spinală sunt evaluați de o echipă din care fac parte medici de neurologie pediatrică, pediatrie, anestezie și terapie intensivă, ortopedie, chirurgie pediatrică, recuperare, ORL, endocrinologie, boli infecțioase, precum și un psiholog.

Programul pentru atrofie musculară spinală funcționează la Sibiu din 2019, când Casa Județeană de Asigurări de Sănătate anunța deschiderea lui, iar doi copii urmau să primească la Spitalul de Pediatrie tratamentul cu Spinraza, singurul disponibil la acel moment. Spre deosebire de acesta, care presupune administrări repetate, terapia genică pe care spitalul vrea acum să o cumpere se dă o singură dată. La nivel național se estimează că trăiesc până la 200 de pacienți cu această boală, majoritatea copii.